Прорыв в лечении синдрома мышечной скованности

Медицинское сообщество объявило о важном достижении в терапии синдрома мышечной скованности, редкого неврологического расстройства, которое стало причиной временной приостановки карьеры канадской певицы Селин Дион в 2022 году.

• Разработка нового препарата Miv-cel
• Основывается на CAR T-клеточной терапии
• Клинические испытания показали положительные результаты у 26 участников
• Планируется подача на одобрение в FDA в первой половине года

Что такое синдром мышечной скованности?

Синдром мышечной скованности — это редкое неврологическое заболевание, приводящее к сильным спазмам и ограничению движений. Ранее считалось, что данное состояние практически невозможно вылечить, что оставляло пациентов без надежды на улучшение.

Препарат Miv-cel и его эффективность

Экспериментальный препарат Miv-cel представляет собой инновационное решение, основанное на CAR T-клеточной терапии, которая модифицирует собственные Т-клетки пациента. Эти клетки обучаются распознавать и уничтожать антитела, негативно влияющие на нервную систему.

Результаты клинических испытаний показывают, что у участников значительно улучшилась скорость ходьбы, и большинство из них смогли отказаться от вспомогательных средств передвижения, таких как трости и ходунки. На фоне таких обнадеживающих данных компания-разработчик активно готовится к подаче заявки в FDA для получения разрешения на использование препарата.